Китай: народилися перші діти зі зміненим геномом?

У Китаї народилися перші генетично змінені діти. Принаймні, про це повідомляють науковці. Дівчатка-близнюки мають ген, що повинен захистити їх від розвитку ВІЛ-інфекції. Якщо ця інформація підтвердиться, одне з важливих табу знівелюється. Адже такі генетичні зміни в ембріонах – так звані маніпуляції клітин зародкової лінії – вважають суперечливими з етичного погляду, і в більшості з країн вони заборонені, позаяк змінюють геном не лише конкретної людини, а й її нащадків.

Китайський учений Хе Цзянкуй повідомив про народження двох дівчаток. З його слів, вони зазнали генетичного втручання ще під час штучного запліднення. Зображення: He Lab.

Генетичні ножиці Crispr/Cas9 надали медикам нові можливості редагувати людський геном. З неймовірною точністю ними можна виправляти дефекти в ДНК або прицільно вживлювати нові потрібні гени. Поки що генну терапію застосовують на тваринах, зокрема проти м'язової дистрофії Дюшена та генетично зумовленої втрати слуху. В людських клітинних культурах нею виправляють дефекти серповидноклітинної анемії та мутацій Альцгеймера.

Проте всі ці втручання мають дещо спільне: в разі їхнього застосування на людині, виправляють лише дефекти відповідних пацієнтів. Оскільки статеві клітини цих пацієнтів – сперматозоїди та яйцеклітини – все ще матимуть генетичний дефект, їхні нащадки все одно можуть успадковувати їх і хворіти на ці недуги.

Інакше відбувається за терапії клітин зародкової лінії – генетичному ремонті, який здійснюють у заплідненій яйцеклітині: оскільки з неї розвиваються всі пізніші клітини, зародок зазнає генетичної модифікації і передає її нащадкам. Таке втручання змінює геном усіх наступних генерацій, через що є дуже суперечливим з етичного погляду. «Ми працюємо з операційною системою людської істоти», – коментує для Associated Press (AP) Ерік Зопол (Eric Zopol) з Інституту «Scripps Research» у Каліфорнії.

Через неможливість передбачити наслідки, їхню тривалість та пов’язані з цим етичні сумніви така технологія маніпуляції зародковою лінією заборонена в Німеччині та багатьох інших країнах. У США можна здійснювати генетичні маніпуляції на ембріонах, з яких не розвивається життєздатний зародок.

Інакше справа виглядає в Китаї. Тут науковці вже кілька разів здійснювали втручання в клітини зародкової лінії методом CRISPR/Cas 9. Так вони виправляли генетичні дефекти, що зумовлюють розвиток генетичної хвороби крові – таласемію. Інша команда вводила в геном ембріона генетичні варіації, які потім повинні захистити людину від ВІЛ-інфекції. Відповідна мутація гену CCR5 не дає змоги ВІЛ потрапити до клітин.

Власне це втручання, ймовірно, здійснив щодо двох новонароджених дівчаток-близнюків Хе Цзянкуй (He Jiankui) та його команда з Південного університету Шеньчженю. Генетичну мутацію CCR5 вони вводили під час штучного запліднення в яйцеклітини, використовуючи методику генетичних ножиць. Загалом ці генетичні зміни здійснювали щодо 16 ембріонів від семи пар. Лише в одному випадку таке редагування генів виявилося успішним – і призвело до народження близнюків.

«Обидві дівчинки – Лулу і Нана – народилися кричачи, як і всякі здорові діти на світі», – повідомив Хе Цзянкуй на відео. З його слів, генетичні тести засвідчили: в одної з двох новонароджених обидва варіанти гену CCR5 прижилися, натомість в іншої змінився лише один з двох алельних генів. Однак в жодної з дівчаток змін не зазнали інші ділянки ДНК і не проявилися інші небажані ефекти.

Хоча в цьому сумніваються вчені, яким агенція АР надала дані з Китаю на перевірку. Вони вважають здійснені тести недостатніми, аби констатувати успіх або відсутність шкоди. Натомість вони виявили докази того, що принаймні в одного близнюка генетичні зміни відбулися не повною мірою і не в усіх клітинах.

Через це, зокрема, Кіран Мусунуру (Kiran Musunuru) з Університету штату Пенсильванія вважає неетичною імплантацію таких ембріонів та їхнє виношування. «Ця дитина практично нічого не виграє, отримавши захист від ВІЛ, але задля цього її наражають на всі ще невідомі ризики технології», – критикує науковець.

Найактуальніші дослідження засвідчують: генетичні ножиці CRIPR/Cas 9 спричиняють небажані мутації в геномі та підвищують ризик захворіти на рак, а також можуть спровокувати реакцію імунної системи. Крім того, втручання в геном навіть за 100-відсоткового успіху з медичних причин дуже суперечливе. Адже люди зі зміненим геном CCR5 хоч і краще захищені від ВІЛ-інфекції, проте більш вразливі до інших вірусів – ортоміксовірусів та західнонільського вірусу. «Це безсовісно і, по суті, експеримент над людською істотою, що ні морально, ні етично не виправдано», – висловлює свій погляд Мусунуру.

Так само критично оцінює новину китайських науковців очільник Німецької етичної ради Петер Даброк (Peter Dabrock): «Якщо підтвердиться, що з допомогою CRISPR продукують генетично модифікованих дітей, для науки це стане катастрофою, – сказав теолог. – Якщо систематично змінювати біологічні основи людини, це позначиться на всьому людстві. Взагалі недостатньо, щоб науковці прийняли кодекси поведінки, яких ніхто не дотримуватиметься».

26 листопада в Гонконгу розпочався міжнародний саміт, присвячений темі редагування генів людини. На ньому порушуватимуть питання поточного розвитку технології, а також етичних і моральних викликів. Те, що Хе Цзянкуй повідомив про народження перших дітей з редагованими генами в переддень зустрічі, Даброк вважає образою: «Тут не йдеться про міжнародно узгоджені стандарти для наукової спільноти», – коментує вчений.

Як далі розвиватиметься ситуація та як китайські дії вплинуть на наступне врегулювання в галузі терапії клітин зародкової лінії, побачимо. Хе Цзянкуй з командою ще повинні опублікувати свої дані цілком, щоби з’явилася можливість верифікувати їхні твердження.

Зображення: manatmouse/ iStock