Науковці створили препарат, який усуває з мозку характерні для хвороби Альцгаймера скупчення білка бета-амілоїду.
Проґрес після 54-тижневого курсу лікування адуканумабом: рівні бета-амілоїду (червоний колір) в мозку пацієнта суттєво знизились
Вчені захоплені своїм відкриттям і називають його «багатонадійним». Експерти, однак, обережні з оцінками, оскільки новий препарат — адуканумаб — ще перебуває на ранніх етапах розробок. Але ті клінічні випробування, які вже відбулися, доводять, що він загалом безпечний для людини й справді затримує розвиток деменції у хворих. Результати дослідження опубліковано в останньму випуску тижневика Nature.
Затримання або знищення накопичення в мозку хворих білка бета-амілоїду здавна є метою терапії. Згідно з однією з головних теорій розвитку хвороби, цей білок в старіючому мозку вбиває здорові нейрони і зумовлює втрату пам'яті та порушення когнітивних процесів, які є симптомами хвороби Альцгаймера. Попередні клінічні випробування, виконані на 165 пацієнтах з початковими когнітивними розладами, мали на меті визначити, чи адуканумаб безпечний для хворих і чи справді усуває бета-амілоїд. Після року випробувань стало ясно, що препарат не викликає серйозних побічних наслідків і справді знижує накопичення шкідливого білка. Крім того, дослідники перепровадили низку тестів на запам'ятовування та пізнавальні здібності, які показали, що адуканумаб затримує деменцію.
Сьогодні науковці працюють над тим, як уникнути побічних ефектів, зокрема через зниження ефективних доз препарату. Наступний етап випробувань складатиметься з двох окремих досліджень, у яких візьмуть участь 2 700 пацієнтів з 20 країн з ранніми етапами хвороби Альцгаймера. Це дозволить сповна протестувати дію препарату та його ефективність.
«Мусимо завершити клінічні випробування, оскільки попередні висновки дуже оптимістичні. Перед нами третя фаза випробувань, і я сподівають, що вона підтвердить все те, що ми досі спостерігали», — сказав репортерам BBC науковець проекту Др. Альфред Сандрок з біотехнологічної фірми Biogen. Розробку препарату здійснює команда американських і швейцарських дослідників з фірм US Biotech, Biogen та Neurimmune.
Адуканумаб створили на основі специфічних антитіл проти бета-амілоїду, що їх науковці раніше відкрили в старших людей без порушення розумових здібностей. Препарат бажано застосовувати ще до появи перших симптомів хвороби. «Раніше я не міг уявити лікування людей, в яких немає жодних проявів хвороби, — каже Др. Сандрок. — Але тепер я ставлюсь до цього інакше. Якщо в мозку людини виявили скупчення бета-амілоїду, то в неї з високою ймовірністю розвинеться хвороба Альцгаймера. Тому не можна відкладати з лікуванням».
Спеціалісти з нейродеґенеративних хвороб досить обережно оцінюють наслідки дослідження. Протягом останнього десятиліття було багато розчарувань в пошуку терапії і ліків на хворобу Альцгаймера. За той час жодний новий лік не отримав реєстрації, хоча дослідження провадились дуже активно. Але це не причина для втрати оптимізму. Зі слів Др. Девіда Рейнолдса, директора британського наукового товариства Alzheimer Research, запрезентовані результати — це «переконливий доказ того, що на горизонті вже з'явився новий клас ефективних ліків».
Margit Kossobudzka
Nowa terapia alzheimera! Naprawdę skuteczna?
Wyborcza.pl 2/09/2016
Зреферував Євген Ланюк
08.09.2016